CRISPR mở triển vọng điều trị cholesterol cao bằng một lần can thiệp
Liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9 đang cho thấy tiềm năng giảm cholesterol LDL và triglyceride kéo dài sau một lần điều trị. Tuy nhiên, với quy mô thử nghiệm còn nhỏ, hiệu quả và độ an toàn lâu dài của phương pháp vẫn cần được tiếp tục đánh giá.
Hiệu quả giảm cholesterol duy trì sau một năm
Nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Y học New England, tiếp nối thử nghiệm trên 15 bệnh nhân có mức cholesterol cao nghiêm trọng và đáp ứng kém với thuốc. Thử nghiệm đánh giá độ an toàn của 5 mức liều, từ 0,1 đến 0,8 mg/kg.
Ở nhóm sử dụng liều cao nhất 0,8 mg/kg, triglyceride giảm trung bình 55% sau hai tháng, trong khi cholesterol LDL giảm gần 50%. Sau một năm, triglyceride vẫn thấp hơn khoảng 48% và LDL giảm gần 53% so với trước điều trị.
Điểm đáng chú ý là tác động của liệu pháp vẫn được duy trì sau một năm. Nếu tiếp tục được chứng minh trong các nghiên cứu lớn hơn, phương pháp này có thể tạo lợi thế so với các liệu pháp hiện nay vốn thường yêu cầu dùng thuốc hằng ngày hoặc tiêm định kỳ.
Tiềm năng lớn nhưng chưa thể khẳng định hiệu quả suốt đời
Cơ sở của phương pháp bắt nguồn từ những người mang đột biến tự nhiên ở gene ANGPTL3, gene tham gia điều hòa cholesterol LDL và triglyceride. Các nhà khoa học sử dụng CRISPR-Cas9 để vô hiệu hóa gene này trong tế bào gan, qua đó tác động vào quá trình chuyển hóa chất béo trong cơ thể.
Tuy nhiên, nghiên cứu hiện mới thực hiện trên 15 bệnh nhân nên chưa đủ cơ sở khẳng định hiệu quả và độ an toàn trong thời gian dài. Một số tác dụng không mong muốn được ghi nhận, trong đó có tăng men gan và các vấn đề về đĩa đệm. Một bệnh nhân tử vong 6 tháng sau điều trị, song các nhà nghiên cứu hiện không cho rằng trường hợp này liên quan đến liệu pháp.
Đáng chú ý, HDL – thường được gọi là “cholesterol tốt” – giảm khoảng 20% sau hai tháng và vẫn ở mức tương tự sau một năm. Ý nghĩa lâu dài của thay đổi này cần được tiếp tục đánh giá.
Thử nghiệm tiếp theo tại Mỹ và Australia dự kiến tuyển tối đa 40 người sử dụng liều cao nhất. Phương pháp vẫn cần trải qua các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 và 3 trước khi được xem xét cấp phép. Việc theo dõi người bệnh trong nhiều năm cũng cần thiết để xác định liệu hiệu quả có thực sự kéo dài và các rủi ro tiềm ẩn có xuất hiện muộn hay không.
